Subsidie voor het beschikbaar maken van gen correctie therapie
Hoogleraar Sabine Fuchs van het UMC Utrecht heeft van de Europese onderzoeksraad ERC een subsidie van 150.000 euro ontvangen voor het project IMPACT. Dat geld gaat haar team gebruiken om de noodzakelijke infrastructuur op te zetten voor een gen correctie therapie voor de zeldzame aandoening MMA. Met als doel voor de lange termijn: een innovatieve maar vooral ook effectieve behandeling tegen deze ernstige metabole ziekte.
In Nederland kunnen alle pasgeboren baby's via de hielprik onderzocht worden op MMA. Methylmalonacidurie (MMA) wordt veroorzaakt door een genetische afwijking en is tot nu toe niet te genezen. Het wetenschappelijk onderzoek van Sabine Fuchs en haar team draagt bij aan een gezonde toekomst voor MMA-patiënten.
Als genetische ziekte staat MMA niet op zichzelf. Ruim 30 miljoen mensen in Europa worden getroffen door ziekten die worden veroorzaakt door genetische mutaties. ‘Het IMPACT-project is gericht op het toegankelijk en betaalbaar maken van gen correctie therapieën voor zeldzame genetische ziekten,’ zegt onderzoeker Indi Joore. ‘Ondanks de recente vooruitgang in de genetische technologie waarmee deze mutaties hersteld kunnen worden, blijft het ontwikkelen van betaalbare behandelingen een uitdaging. Dat komt door de beperkte commerciële belangstelling voor therapieën voor zeldzame aandoeningen.’
Bij de ontwikkeling van innovatieve therapieën loopt men tegen barrières op. IMPACT kan daarin het verschil maken doordat de onderzoekers zich richten op de regelgeving, productie en financiële benodigdheden om deze therapie klinisch te implementeren. Dit omvat het testen van de therapie in een klinisch relevant model, uitzoeken van intellectuele eigendom en samenwerken met experts en belanghebbenden om strategieën te definiëren voor regulatoire goedkeuring, productie en financiering.
Zo willen de onderzoekers van IMPACT een flexibel therapeutisch platform creëren dat kan worden aangewend om genetische ziekten te behandelen, waardoor uiteindelijk veel patiënten, ook met andere zeldzame genetische aandoeningen, kunnen worden geholpen. Het project bouwt hiermee voort op de ERC-Starting Grant van Sabine Fuchs waarmee zij deze genetische therapie preklinisch wil ontwikkelen.
Over de ERC
De ERC is de belangrijkste Europese financieringsorganisatie voor innovatief wetenschappelijk onderzoek. Met zijn aanvullende subsidieregeling ‘Proof of Concept’ helpt de ERC Europese wetenschappers de kloof te overbruggen tussen baanbrekende onderzoek en de eerste fasen van de commercialisering ervan. De ERC wordt geleid door een onafhankelijk bestuursorgaan, de Wetenschappelijke Raad