Onderzoek naar nieuwe behandeling voor thalassemie
Zondag 8 mei is het internationale Thalassemiedag. Thalassemie is een bloedziekte wat gekenmerkt wordt door het niet goed aanmaken van hemoglobine. Hierdoor ontstaat bloedarmoede. De meeste mensen met thalassemie krijgen bloedtransfusie. Maar deze behandeling heeft ook nadelen. In het UMC Utrecht start dit najaar een nieuwe klinische studie om de bloedarmoede bij thalassemie te verminderen met het onderzoeksmedicijn mitapivat.
Thalassemie
Thalassemie is een erfelijke bloedziekte waarbij het hemoglobine niet goed wordt aangemaakt. Hierdoor gaan de rode bloedcellen versneld kapot. Het gevolg is bloedarmoede en ijzerstapeling. Bloedarmoede veroorzaakt vermoeidheid. De kapotte rode bloedcellen kunnen er ook voor zorgen dat mensen een gele verkleuring van de ogen en huid krijgen. De behandeling van mensen met thalassemie bestaat uit bloedtransfusie. Hiermee worden de rode bloedcellen weer aangevuld. Nadeel is echter dat je hiermee nog meer ijzer binnenkrijgt, wat op lange termijn problemen in de organen kan geven.
Nieuw onderzoeksmedicijn: mitapivat
Dr. van Beers is internist-hematoloog bij de Van Creveldkliniek en is gespecialiseerd in de behandeling van mensen met rode bloedcelziekten. Dr. van Beers: 'Lange tijd was bloedtransfusie de enige behandelmogelijkheid voor mensen met thalassemie. Tegenwoordig wordt soms stamceltransplantatie toegepast, maar dit is best een belastende en risicovolle behandeling. Op de Van Creveldkliniek hebben we inmiddels aardig wat ervaring met het medicijn 'mitapivat' bij andere vormen van zeldzame bloedarmoede, zoals pyruvaat kinase deficiëntie (PKD) en sikkelcelziekte. We zagen hier dat behandeling met mitapivat een stijging van het Hb gaf en dat patiënten minder moe waren.' Lees hier meer over de onderzoeksresultaten van mitapivat bij PKD'
ENERGIZE en ENERGIZE-T studie
'Agios heeft ons benaderd om samen met een aantal andere grote centra mee te doen aan een internationale studie naar mitapivat bij thalassemie. Het gaat om twee dezelfde type studies: één voor niet-transfusie afhankelijke patiënten (ENERGIZE) en één voor transfusie afhankelijke patiënten (ENERGIZE-T). We hopen dat mitapivat ook goed zal werken voor mensen met thalassemie, zodat zij ook minder moe worden en meer energie krijgen. De ENERGIZE en ENERGIZE-T studies gaan in het najaar open bij de Van Creveldkliniek van het UMC Utrecht.'
Vragen?
Heeft u vragen over onderzoek naar thalassemie bij de Van Creveldkliniek? Neem dan contact op met vck-research@umcutrecht.nl. Voor medisch inhoudelijke vragen verwijzen wij u naar uw eigen behandelaar.